Orphan Drug Status

Foreldreløs medikamentstatus gir selskaper som forsker på bot for sjeldne sykdommer, et syv-års vindu med skattelettelser og enerett til å utvikle en kur mot en spesifikk tilstand. Orphan drug status kan gis for nye medisiner, allerede godkjente medisiner, eller medisiner som allerede er på markedet. Imidlertid, hvis stoffet allerede er godkjent, må sponsoren fremlegge en sannsynlig hypotese om hvordan stoffet er klinisk bedre enn tidligere medisiner eller ubebygde medisiner.

Viktige takeaways

• Orphan drug status gir selskaper eksklusiv markedsførings- og utviklingsrettigheter sammen med andre fordeler med å hente inn kostnadene ved å forske og utvikle medisiner for å behandle sjeldne sykdommer.
• Orphan Drug Act var designet for å oppmuntre selskaper til å utvikle medisiner mot sjeldne sykdommer.
• FDA kan tilbakekalle status som foreldreløst legemiddel.
• Farmasøytiske selskaper foretrekker imidlertid å behandle rimeligere sykdommer og tilstander kontra dyre og sjeldne.

Forstå orphan Drug Status

I 1982 anerkjente US Food and Drug Administration (FDA) mangelen på insentiv for farmasøytiske selskaper å utvikle kurer for sjeldne sykdommer. Fra denne erkjennelsen ble Orphan Drug Act fra 1983 født. Planen var å målrette sykdommer som rammer færre enn 200 000 mennesker i USA

Office of Orphan Products Development (OOPD) oppfordret selskaper til å utøve rettighetene gitt under Orphan Drug Act fra 1983. OOPD utvikler og tildeler tilskudd til selskaper, biologer, klinikere og forskere som ønsker å utvikle produkter og medisiner for å behandle disse sjeldne sykdommene . Loven omtaler disse gruppene mennesker som sponsorer.

Orphan Drug Act ble endret i 1985 og 1990 for å inkludere andre produkter enn medisiner som biologisk, medisinsk utstyr og medisinsk mat (for det meste prenatal mat).

Spesielle hensyn

Det er velkjent at legemiddelfirmaer er virksomheter først og healere på andreplass. Farmasøytiske selskaper gir årlig ut milliarder av dollar til FoU. Som et eksempel tjente Pfizer (PFE) 53, 647 milliarder kroner i inntekter i 2018. FoU-utgifter var rundt 8 milliarder kroner for året. Det tilsvarer 14, 9% av omsetningen utelukkende brukt FoU.

Å utvikle nye medisiner er også en risikofylt virksomhet hvis et selskap ikke klarer å motta patent. Det er også hard konkurranse fra forfalskninger og generiske midler eller lignende medisiner. Mange virksomheter går dit det er relativt enkelt å tjene penger.

Orphan Drug Status Fordeler og ulemper

I tillegg til eksklusive rettigheter og skattekreditter for forskning, vil FDA hjelpe til med teknisk assistanse for søknader om foreldreløse medikamenter, mulige reduksjoner i godkjenning av ventetid og rabatter på registreringsavgifter. Status gir også 50% skattekreditt på kostnadene for kliniske studier.

Foreldreløs medikamentstatus er ikke designet for sponsorer for å gjenopprette alle kostnadene ved medikamentutvikling, men snarere som en kostnadsreduksjons- og reguleringsmekanisme. FDA kan oppheve foreldreløse medikamentbetegnelser enkelt. Vanlige årsaker inkluderer: usanne uttalelser eller utelatt informasjon i din forespørsel om utpekning, eller hvis FDA tror sykdommen eller tilstanden vil ramme mer enn 200 000 mennesker i fremtiden.

Å utvikle medisiner for å behandle det store antall sykdommer i verden er en bransje som kan føre til store formuer. Imidlertid er i farmasøytiske midler ofte den største formuen ved å utvikle medisiner som blir standarden for å kurere vanlige sykdommer. Fra et forretningsmessig perspektiv sikrer det å ha et stort marked at et selskap raskt kan gjenopprette kostnadene for utvikling, og oppnå størst mulig gevinst.